최근 출시되고 있는 한번 맞는데 수십억 원 드는 치료제들

 

최근 몇 년 사이 출시되고 있는 한화 수십억 원 가량의 희귀병 치료제들임

 

왜 이렇게 비싼데? 이 치료제들은 공통점이 있음 바로 유전자 치료제라는 것.

기존 치료제와는 달리 문제가 생긴 기존 유전자를 정상 유전자 (치료 유전자로) 대체하여 근본적으로 원인을 고친다고 함.

 

원리는 다음과 같음

 

그 외 몇 일 전 FDA 허가받은 세계 최초의 유전자 편집 치료제 <카스게비>는 문제를 일으키는 돌연변이 유전자를 잘라내고 다시 체내에 주입하여 안착하는 방식

 

위와 같이 문제를 일으키는 유전자를 근본적으로 교정하여 치료하는 원리로 한번만 투여하면 치료 된다고 해서 <원샷 치료제> 라고 불림. 만성질환처럼 꾸준히 약을 복용하며 평생 관리 해야 하는게 아니라 딱 한번만 맞으면 된다!

 

이러한 혁신적인 신약임에도 문제 되는 건 역시 매우 높은 비용임

제조공정 상 환자의 세포를 직접 추출해서 기존 약들과는 다른 매우 복잡한 공정을 거쳐 만들어야 한다는 문제가 있음

 

그래서 생산 기술이 아직 초기단계에 머물러 있는 상태임. 높은 품질관리 비용과 낮은 수율로 제조비용이 매우 높은게 문제.. 

 

예를 들어 가장 가장 비싼 유전자 치료제인 햄제닉스 (46억 원) 의 경우 환자 1명에 투여할 수 있는 치료제를 생산하는데 대략 13-26억 원이 소요됨. 비싼 이유가 있는 셈. 

그래서 현재 제약/바이오 업계에서는 생산 수율을 높이고 비용을 낮추기 위해 다양한 기술 (새로운 정제 기술 등)을 연구 중임

 

 

여하튼 최근 몇 년간 혁신적인 유전자 치료제들이 속속들이 시장에 등장하고 있음. 

그리고 항암치료/ 소아당뇨/ 면역질환 등 다양한 분야에서 유전자 치료제를 연구중이며 꾸준히 치료제 시장이 확대될 전망이라고 함.

 

추후 좀 더 다양한 질병에 대해서 유전자 치료제가 개발되고 생산 공정에서도 획기적인 개선이 생긴다면 

지금까지 치료가 불가능했던 많은 난치병들이 정복되는 순간이 올지도?